30 Juni 2023 – Pengobatan diabetes tipe 1 yang sulit dikelola dengan sel pankreas yang ditransplantasikan bergerak maju di dua sisi, dengan satu produk baru disetujui dan produk lainnya membuat kemajuan dalam uji klinis.
Diabetes tipe 1 adalah penyakit autoimun di mana sel beta pankreas penghasil insulin (sering disebut hanya “pulau”, karena mereka berada di bagian pulau Langerhans pankreas) dihancurkan oleh reaksi kekebalan tubuh sendiri. Orang dengan kondisi tersebut mengambil insulin melalui suntikan atau pompa untuk tetap hidup dan juga harus secara teratur mengukur kadar gula darahnya dan menyesuaikan insulinnya.
Tetapi beberapa orang dengan diabetes tipe 1 sering mengalami gula darah rendah yang parah (hipoglikemia) dan mungkin tidak merasakan gejalanya, seperti gemetar dan berkeringat, yang menandakan penurunan gula darah. Orang-orang itu (dikenal sebagai hipoglikemia tidak sadar) adalah satu-satunya kandidat untuk terapi sel pulau, sebagian karena mereka juga harus minum obat untuk menekan sistem kekebalan mereka untuk mencegah penolakan – dengan cara yang sama seperti yang diperlukan untuk organ transplantasi lainnya, seperti sebagai ginjal – dan itu membawa risiko juga. Para peneliti sedang bekerja untuk mengakhiri kebutuhan imunosupresan.
FDA pada hari Rabu menyetujui Lantidra, terapi yang terbuat dari sel pulau pankreas dari donor mati yang telah, atau keluarganya, setuju untuk menyumbangkan organ mereka setelah kematian mereka. Lantidra, dibuat oleh CellTrans, disetujui untuk penderita diabetes tipe 1 yang tidak dapat mencapai target kadar gula darah menggunakan insulin.
Dalam uji klinis dengan Lantidra, 21 dari 30 pasien tidak perlu menggunakan insulin setidaknya selama 1 tahun, sementara 10 masih tidak tergantung insulin lebih dari 5 tahun setelah pengobatan. Tetapi pada lima pasien, itu tidak berhasil sama sekali.
Sementara itu, dalam uji klinis awal dari jenis sel pulau pankreas berbeda yang dibuat dari sel punca, VX-880 Vertex Pharmaceuticals, dua orang dengan diabetes tipe 1 dan hipoglikemia berat telah mampu melepaskan insulin sepenuhnya selama setidaknya satu tahun, dan tiga lainnya bergerak ke arah itu. Temuan itu dipresentasikan pada 23 Juni di Sesi Ilmiah Asosiasi Diabetes Amerika tahunan.
Kedua jenis pulau tersebut diinfuskan ke dalam vena portal, yang membawa darah dari beberapa organ ke hati, serta insulin dari pankreas ke hati pada orang tanpa diabetes tipe 1.
“Selama beberapa dekade sekarang, janji transplantasi pulau pankreas sebagai pengobatan untuk sebagian kecil dari mereka yang paling sulit untuk mengontrol diabetes tipe 1 – dan khususnya, mereka dengan hipoglikemia yang sering dan parah – telah menghadapi dua rintangan utama,” kata David. M. Harlan, MD, salah satu direktur Pusat Keunggulan Diabetes Universitas Massachusetts.
“Salah satunya adalah pasokan pulau kecil yang tidak mencukupi untuk transplantasi, dan dua, terkadang imunosupresi beracun diperlukan untuk mencegah pulau yang ditransplantasikan dari penolakan kekebalan,” katanya.
Hasil baru-baru ini dengan menggunakan VX-880 “menjanjikan untuk mengatasi kedua rintangan di pulau yang berasal dari sel punca dapat ditanam di laboratorium, sehingga membuka kemungkinan pasokan yang hampir tidak ada habisnya,” kata Harlan, yang juga seorang profesor kedokteran. di University of Massachusetts Chan Medical School di Worcester.
Tidak ada masalah keamanan utama dalam studi VX-880, yang sekarang diperluas untuk mencakup lebih banyak orang di beberapa negara Eropa dan juga di Amerika Serikat.
Dengan Lantidra, efek samping termasuk mual, kelelahan, anemia, dan sakit perut. Kebanyakan orang dalam uji coba memiliki setidaknya satu reaksi merugikan yang parah, baik karena prosedur IV ke dalam vena portal atau dari obat penekan kekebalan. Dalam beberapa kasus, kejadian ini mengharuskan orang tersebut berhenti menggunakan obat-obatan tersebut dan kehilangan fungsi sel yang ditransplantasikan.
“Kejadian buruk ini harus dipertimbangkan saat menilai manfaat dan risiko Lantidra untuk setiap pasien,” kata FDA dalam sebuah pernyataan.